基因治疗将给肝癌患者带来新希望

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    12月20日出版的《中华肝脏病杂志》刊登了中国工程院院士、复旦大学肿瘤研究所顾健人教授的专题文章《肝癌的基因治疗：瓶颈与前景》。
    文章中，顾教授指出，基因治疗是目前肿瘤基因治疗研究的重要组成部分，也是多年来肝癌基因治疗研究的重点之一。它以导入外源遗传物质，达到治疗疾病的一种方法。对于遗传病，基因治疗将成为极为有效的治疗手段，防止肿瘤的转移和复发。但对于其它疾病，如恶性肿瘤，基因治疗将可能成为外科手术、放疗、化疗外的新武器。
    据顾教授介绍，肝癌的情况非常特殊，它在瘤体不太大的时候就发生血管内侵犯，门静脉瘤栓形成，同时肝内的播散以及原有肝硬化的基础上新的癌病灶的出现等等。这些因素严重影响了现有治疗手段对肝癌的疗效及预后。因此，针对肝癌来说，包括基因治疗在内的所有生物治疗，免疫治疗等，都应把目标放在防止癌的复发（或再发）与转移上。
    对于基因治疗研究，国内都做过有意义的尝试，这有助于对肝癌基因治疗的基础研究的不断积累。复旦大学肝癌研究所在“IL-2和IFNα的联合使用对肿瘤的复发转移有预防和治疗作用”方面，已经进入Ⅱ期临床，初步显示出其疗效确切，副作用小的优点。迄今，全世界基因治疗方案已近400个，治疗病人已近2000例，但进入临床Ⅲ期的，还仅5～6个（其中包括Ⅱ/Ⅲ期）。
    顾教授在文章最后强调肿瘤基因治疗要解决三个瓶颈：一是如何将基因靶向性在体内导入靶细胞，二是如何调控导入的基因表达，三是要选择最有效的治疗基因。
    如果解决好这三个瓶颈问题，免疫基因治疗就将不受“靶向性”的限制，通过局部调动整体的效应，达到理想的治疗效果，并将给肝癌患者带来新希望。

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